Kaum ein medizinisches Forschungsgebiet hat in den letzten Jahren so viele neue Arzneiwirkstoffe hervorgebracht wie die Krebsforschung. In den letzten 15 Jahren entfiel fast die Hälfte aller neuen Arzneimittelzulassungen auf die Onkologie. Innovative, hochspezifische Therapien eröffnen vielen Betroffenen ganz neue Lebensperspektiven. Dabei stellt kein anderes europäisches Land neue Arzneimittel schneller zur Verfügung als Deutschland und nirgends in dieser Umfänglichkeit: Nahezu 100% aller zwischen 2015 und 2025 zugelassenen Arzneimittel sind den Versicherten in Deutschland zugänglich. Im europäischen Durchschnitt sind es knapp 60%.

All das hat seinen Preis: Die Kosten für neue Medikamente sind in den letzten fünfzehn Jahren um ein Vielfaches gestiegen. Einen erheblichen Anteil daran haben Arzneimittel für sehr kleine Patientengruppen: Sie sind für rund ein Drittel der Medikamentenausgaben der Gesetzlichen Krankenversicherungen verantwortlich – bei einem Anteil von knapp 1,3 Prozent der Verordnungen.

Wie können wir in einem solidarischen Gesundheitssystem auch in Zukunft all jenen teure Therapien ermöglichen, die sie brauchen? Was ist zu tun, um die Entwicklung wirksamer, hochspezifischer Therapien zu fördern und dennoch die Arzneimittelausgaben zu begrenzen? Diese Fragen erörterten Experten¹ bei der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Onkologie am 24.-27. Oktober 2025 in Köln: Prof. Dr. Bernhard Wörmann (Berlin), Prof. Dr. Michael Hallek (Köln), Prof. Josef Hecken (Berlin) und Prof. Dr. Karl Broich (Bonn).

Ein Überblick

Kostentreiber im Arzneimittelmarkt

Hohe Einstiegspreise bleiben oft hoch

Pharmaunternehmen können nach der Zulassung eines Arzneimittels den Preis zunächst frei festlegen. Innerhalb eines Jahres bewertet dann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Dieser bildet die Grundlage für die Preisverhandlungen mit dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherung. Bis dahin müssen die Krankenkassen oftmals tief in die Tasche greifen, um die hohen Einstiegspreise für neue Arzneimittel zu bezahlen – Tendenz steigend. Bei rund der Hälfte der Medikamente kann ein Zusatznutzen nicht belegt werden. Dennoch gelingt es oft nicht, die Preise daraufhin in angemessener Weise zu senken.

In Deutschland regelt das AMNOG-Verfahren (Arzneimittelneuordnungsgesetz) die Preisbildung für neue Medikamente. In den ersten sechs Monaten nach der Markteinführung gilt der vom Hersteller festgelegte Preis. In den Verhandlungen zwischen dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherung und dem Arzneimittelhersteller wird festgelegt, welchen Preis die Krankenkassen danach für ein Medikament bezahlen. Je höher der Zusatznutzen, desto besser die Verhandlungsposition des Arzneimittelherstellers. Dabei muss ein Zusatznutzen nicht unbedingt eine längere Lebenserwartung sein. Schwerer zu messen, aber mindestens ebenso wertvoll ist eine bessere Lebensqualität.

Sonderkonditionen für seltene Erkrankungen gehen ins Geld

Blutkrebserkrankungen sind äußerst vielschichtig und – jede für sich gesehen – selten. Viele Arzneimittel in diesem Bereich fallen daher unter die Orphan-Drug-Regelung – eine Sonderregelung für Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen.

Als Seltene Erkrankung (Orphan Disease) werden in Deutschland Erkrankungen eingestuft, an denen weniger als 5 von 10.000 Menschen leiden. Für Arzneimittelhersteller ist die Entwicklung von Medikamenten für kleine Patientengruppen weniger attraktiv als für große Patientengruppen. Daher wurden Anreize gesetzt (Orphan Drug Privileg), um die Neuentwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drugs) zu fördern. Auch bei der Zusatznutzenbewertung gelten Sonderregelungen für Orphan Drugs. Aufgrund des kleinen Absatzmarktes sind diese Arzneimittel oft besonders teuer.

Der Anteil von Orphan Drugs an neu zugelassenen Arzneimitteln stieg von 12% im Jahr 2012 auf 40% im Jahr 2021. Besonders viele dieser Neuzulassungen fallen in den Bereich der Hämatologie und Onkologie.

Der Preis des Erfolgs: Hohe Kosten durch Dauertherapien

Dank neuer, hochwirksamer Therapien hat sich die Prognose für viele Blutkrebspatienten erfreulicherweise deutlich verbessert. Bei einigen Erkrankungen sind Dauertherapien mit hochwirksamen, teuren Arzneimitteln notwendig. Viele der Patienten leben damit noch lange nach Diagnosestellung.

Ideen für dauerhafte Finanzierbarkeit

Wie teure, hochwirksame Therapien auch in Zukunft finanziert werden können, wird intensiv diskutiert. Das Gutachten des Sachverständigenrats Gesundheit & Pflege von 2025 „Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem“ fasst mögliche Lösungsansätze zusammen.

Orphan-Drug-Regelung anpassen

Die Orphan Drug Regelung sollte nur noch Arzneimitteln zugutekommen, die für wirklich seltene Erkrankungen entwickelt werden, solche mit weniger als 1.000 Neuerkrankungen in Deutschland pro Jahr. Damit könnten der Trend zur „Orphanisierung“ im Hämato-Onkologischen Bereich unterbunden und Kosten eingespart werden.

Daten erheben, Preise anpassen

Der Zusatznutzen eines Medikaments sollte sich im Preis widerspiegeln: Kann für ein Medikament im Zuge weiterer Studien kein Zusatznutzen belegt werden, sollte der Preis nachverhandelt werden. Bei Medikamenten für sehr kleine Patientengruppen sind Vergleichsstudien schwer umsetzbar. Alternativ schlagen Experten verpflichtende anwendungsbegleitende Datenerhebungen vor.

Biomarker-basierte Patienten-Selektion

Um hochspezifische Arzneimittel effizient zu nutzen, sollten sie idealerweise nur bei den Patienten eingesetzt werden, die aufgrund ihres genetischen Profils und bestimmter Mutationen mit hoher Wahrscheinlichkeit von der Behandlung profitieren. Ein sinnvoller Ansatz könnte daher eine regelhafte Diagnostik mit Biomarkern sein.

Dokumentation verbessern

Die Dokumentation von Patientendaten muss verbessert werden. Qualitativ hochwertige Register können dazu beitragen, Therapien zu optimieren und gleichzeitig Kosten zu sparen, indem beispielsweise Erkenntnisse zu Therapieform, -dauer und ‑pausen gewonnen werden. Das im Oktober 2025 eröffnete Forschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ Gesundheit) am Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) speichert pseudonymisierte Gesundheitsdaten der gesetzlich Krankenversicherten. Unter Einhaltung strenger Datenschutzrichtlinien können diese Daten unter anderem genutzt werden, um Einblicke in die Effizienz von Therapien zu gewinnen.

„Pay For Performance“

Pay For Performance (P4P) bezeichnet die Bepreisung von Arzneimitteln (oder die Vergütung von Versorgungsleistungen) in Abhängigkeit vom Erreichen definierter Behandlungsziele. Diese Maßnahme wird von einigen Experten als sinnvolles Instrument zur Kostensenkung befürwortet. Einig ist sich die Fachwelt hier aber nicht. Ein Gegenargument für den breiten Einsatz des P4P-Modells ist unter anderem ein hoher und damit kostenintensiver bürokratischer Aufwand. Der Sachverständigenrat „Gesundheit und Pflege“ empfiehlt das Modell daher vor allem für extrem teure Einmaltherapien, wie zum Beispiel Gentherapien.

Förderung von Biosimilars

Eine verstärkte Entwicklung von Biosimilars könnte die Arzneimittelkosten langfristig senken. Biosimilars sind biologische Arzneimittel, die bereits zugelassenen Biologika in ihrer Wirkung ähnlich sind. Nach heutigem Stand sind Biosimilars ungefähr 20-30% günstiger als die Originale.

Ausblick

Dank enormer Fortschritte in der Krebsforschung sind die Perspektiven für viele Betroffene – insbesondere bei Blutkrebserkrankungen – heute oft sehr gut. Nun gilt es, die Interessen von Forschung, Industrie und Gesundheitssystem durch gemeinsame Anstrengungen in Einklang zu bringen.

„(…) Wir müssen unsere Verantwortung wahrnehmen und dafür sorgen, dass wir unseren Patienten heute und in Zukunft alle Arzneimittel geben können, ohne auf den Preis zu gucken. Aber es ist nicht so, dass die Politik das allein entscheiden muss, sondern wir können auch zum verantwortungsvollen Einsatz der Ressourcen beitragen.“ (Michael Hallek)

Quellen

1. Sitzung „Finanzierbarkeit teurer Therapien in einer solidarischen Krankenversorgung“, DGHO-Jahrestagung, 25.10.2025, Köln, Vorsitz: Dr. Ulrike Holtkamp, Geschäftsführerin Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe (DLH e.V.), Bonn; Prof. Dr. Eva Winkler, Mitglied des Deutschen Ethikrats, Geschäftsführende Direktorin des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg; Leiterin der Sektion Translationale Medizinische Ethik (NCT-EPOC) am Uniklinikum Heidelberg.
   
   Vorträge und Diskussion mit (in alphabetischer Reihenfolge):
   • Prof. Dr. Karl Broich, Präsident des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), Bonn
   • Prof. Dr. Michael Hallek, Direktor Klinik I für Innere Medizin und Centrum für Integrierte Onkologie (CIO) Köln
   • Prof. Josef Hecken, Unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA)
   • Prof. Dr. Bernhard Wörmann, Medizinischer Leiter der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V., Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Hämatologie, Onkologie und Tumorimmunologie, Campus Virchow-Klinikum (CVK), Berlin
      
2. Gutachten des Sachverständigenrats „Gesundheit & Pflege“ 2025, „Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem“
3. „Kostenexplosion in der Onkologie“, Deutsches Ärzteblatt, 15.09.2023
4. „DGHO 2025: Forschung trifft Versorgung – Neue Therapien brauchen neue Strukturen“, Onkologie heute, 17.11.2025
5. „Hecken: Frühe Nutzenbewertung passt nicht mehr zu den neuen Wirkstoffen“, Ärzte Zeitung, 30.01.2025
6. „Hecken kündigt Pay for Performance an”, Deutsches Ärzteblatt, 17.11.2024